Fosdenopterin
Nulibry brendi ostida sotiladigan
fosdenopterin (yoki
siklik piranopterin monofosfat ,
cPMP ) molibden kofaktori tanqisligi A tipi deb nomlanuvchi noyob genetik kasallik tufayli oʻlim xavfini kamaytirish uchun ishlatiladigan doridir
.
Eng koʻp uchraydigan nojoʻya taʼsirlar vena ichiga yuborish bilan bogʻliq asoratlar, isitma, nafas olish yoʻllari infektsiyalari, qusish, gastroenterit va diareya.
Fosdenopterin 2021-yil fevral oyida Qoʻshma Shtatlarda tibbiy foydalanish uchun tasdiqlangan. Bu molibden kofaktori etishmovchiligini davolash uchun AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) tomonidan tasdiqlangan birinchi doridirva Yevropada. 2022-yil sentabr oyida ittifoq.
Tibbiy maqsadlarda foydalanish
Fosdenopterin molibden kofaktor etishmovchiligi (MOCD) A tipidagi odamlarda oʻlim xavfini kamaytirish uchun koʻrsatiladi.
Harakat mexanizmi
A tipidagi molibden kofaktori etishmovchiligi boʻlgan odamlar oʻz tanalarida siklik piranopterin monofosfat (cPMP) ishlab chiqara olmaydi. Fosdenopterin — bu etishmayotgan cPMP oʻrnini bosadigan tomir ichiga yuboriladigan dori . cPMP sulfit oksidaza, ksantin dehidrogenaza / oksidaza va aldegid oksidaza fermenti faolligi uchun zarur boʻlgan molibdopterinning kashshofidir.
Tarixi
Fosdenopterin Germaniyaning TU Braunschweig universitetlarida va Köln universitetida ishlab chiqilgan.
MoCD-A ni davolash uchun fosdenopterinning samaradorligi oʻn sakkizta mos keladigan, davolanmagan ishtirokchilarga nisbatan davolangan oʻn uchta ishtirokchida koʻrsatildi. Fosdenopterin bilan davolangan ishtirokchilarning omon qolish darajasi uch yil ichida 84 % ni tashkil etgan boʻlsa, davolanmagan ishtirokchilar uchun bu koʻrsatkich 55 % ni tashkil etdi.
AQSh oziq-ovqat va farmatsevtika idorasi (FDA) fosdenopterinni ustuvor koʻrib chiqish, ilgʻor terapiya va etim dori vositalarini belgilash uchun arizani, shuningdek, noyob bolalar kasalliklarining ustuvorligini tekshirish vaucherini berdi. FDA 2021-yil fevral oyida Origin Biosciences, Inc. kompaniyasiga Nulibry kompaniyasining ruxsatini berdi.
Jamiyat va madaniyat
Huquqiy holati
2022-yil 21-iyulda Yevropa Dorilar Agentligining (EMA) Inson foydalanish uchun dori vositalari qo‘mitasi (CHMP) ijobiy xulosani qabul qilib, alohida holatlarda Nulibry dori vositasini davolash uchun mo‘ljallangan marketing ruxsatnomasini berishni tavsiya qildi. molibden kofaktori tanqisligi (MoCD) A turi boʻlgan bemorlar. Ushbu dorivor mahsulot uchun ariza beruvchi Comharsa Life Sciences Ltd. Fosdenopterin 2022-yil sentabr oyida Yevropa Ittifoqida tibbiy foydalanish uchun tasdiqlangan
Manbalar
uz.wikipedia.org